كشف فريق من الخبراء عن علاج جيني جديد  لخفض مستويات الكوليسترول الضار من خلال تقنية "كريسبر" يستخدم لمرة واحدة.

وعلى الرغم من أن هذا العلاج واعد في خفض الكوليسترول المرتفع، إلا أن الموافقة على استخدامه لدى المرضى قد تستغرق وقتا طويلا خلال الفترة الحالية.

ووفقا لما جاء فى موقع "لايف ساينس” استطاع العلاج الجيني VERVE-101، خفض كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) في دم الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع  الكوليستيرول الوراثي (FH)، وهي حالة وراثية تزيد من مستويات LDL وخطر الإصابة بأمراض القلب.

ووفقا لبيان صادر عن شركة Verve Therapeutics للتكنولوجيا الحيوية ومقرها ماساتشوستس، والتي تصنع علاج الكوليسترول.

ويحدث FH بسبب طفرات في الجين الرئيسي الذي يساعد على التحكم في معدل إزالة الكبد لـ الكوليسترول LDL من الدم وعادة ما تؤدي هذه الطفرات إلى تغيير وحدة بناء واحدة في البروتين المشفر.

ويعمل جين PCSK9 بشكل أساسي لوقت إضافي وينتج عن زيادة نشاطه تكسير البروتينات الموجودة على سطح خلايا الكبد والتي تقوم بالتخلص من الكوليسترول الضار  من مجرى الدم.

 وترتفع مستويات الكوليسترول بشكل كبير، لذلك يحتاج الأشخاص المصابون بالمرض إلى تناول أدوية خفض الكوليسترول للحفاظ على مستوياتهم تحت السيطرة.

أما علاج VERVE-101 فهو نسخة معدلة من تقنية تحرير الجينات "كريسبر" ويمكن فيها تغيير تسلسل الحمض النووي ومن ثم تعديل وظيفة الجينات ووعادة ما تقطع تقنية تحرير الجينات كلا الشريطين في الحلزون المزدوج الملتوي للحمض النووي ثم تعتمد على آليات إصلاح الخلية لإصلاح هذا القطع. 

ولكن هناك خطر لهذا العلاج وهو أنه يزيد من خطر دخول الطفرات غير المرغوب فيها إلى الحمض النووي.

وعلى عكس ذلك  يستخدم VERVE-101 نهجا مختلفا موجها بتقنية "كريسبر"، يسمى التحرير الأساسى والذي يغير بدقة "حرفا" واحدا فقط في كود الحمض النووي مما يقلل من خطر حدوث طفرات غير مرغوب فيها.

وفي التجربة، تلقى المرضى جرعات مختلفة من VERVE-101 وعانى اثنان من المشاركين في التجربة، أحدهما في مجموعة تناولت جرعات منخفضة والآخر في مجموعة تناولت جرعات عالية، من مشاكل حادة في القلب وكان كلاهما يعاني من مرض القلب والأوعية الدموية الكامن قبل التجربة.

و بعد أسابيع من تناول علاج الكوليسترول الجديد، توفي مريض في مجموعة الجرعات المنخفضة نتيجة السكتة القلبية، لكن الأطباء اعتبروه  غير مرتبط بالعلاج الجيني.